Modifica del DNA delle cellule somatiche
Dal punto di vista scientifico, modificare il DNA delle cellule somatiche significa cambiare solo alcune caratteristiche delle cellule, non l’intero organismo, e la cosa più importante è che questi cambiamenti non sono trasmessi dalle generazioni successive.
Sintesi proteica e RNA di trasporto
Il virus arriva al fegato, dove le cellule utilizzano le informazioni per costruire "dita di zinco" e produrre il gene correttivo. Le dita possono inserirsi tagliando il DNA. Pertanto, la cellula produce l’enzima che il paziente manca. Il processo di sintesi proteica avviene nei ribosomi, che sono macchine specifiche costituite da molecole di RNA chiamate ribosomiali e proteine specifiche, che sono enzimi e proteine di struttura.
Funzione e caratteristiche del tRNA
L’RNA transfer (o RNA di trasporto), abbreviato in tRNA, è una piccola catena di RNA con circa 70 a 90 nucleotidi che trasferisce un amminoacido specifico da una catena polipeptidica in crescita al sito ribosomiale della sintesi proteica durante la traduzione.